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美国食品和药物管理局小组拒绝了其孩子患有致命疾病的父母的请求

2020-01-02

华盛顿特区 - 美国食品和药物管理局的一个小组拒绝了父母的请求,这些父母的孩子患有罕见的,总是致命的疾病。 一种实验性药物已显示出前景,但专家组并不相信。

Austin Leclaire从轮椅上看到的景象很可怕。

“我这个与残疾同龄的孩子大多数都死了,”他说。 “他们基本上走向了生命的尽头。”

他和他的兄弟Max都患有Duchenne肌肉萎缩症,这是一种罕见的肌肉萎缩疾病,通常在25岁时致命。

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奥斯汀和马克斯与他们的母亲珍妮弗。 CBS新闻

对于奥斯汀来说,他说所有这一切中最粗暴的部分是,“其他人都无法吸毒。”

这种药物 - “Eteplirsen” - 不是治愈方法,但通过帮助恢复缺失的蛋白质减缓了Duchenne的进展。 在美国,多达15,000名男孩拥有Duchenne。 Austin和Max是大约100名临床试验孩子中的两个。

Jennifer McNary是Austin和Max的母亲。 她看到奥斯汀在服用药物时能够保持某些功能并重新获得其他能力,比如抬起手臂。

“我相信这会让孩子们从悬崖边缘回来,”她说。

马克斯 - 最早获得Eteplirsen的人之一 - 四年后仍在行走。

麦克纳里说:“能够看到可以治疗你孩子的东西,然后被告知它可能会被带走,而不仅仅是让生病的孩子接受治疗,这几乎更糟糕了。”

周一,FDA咨询委员会在投票前就是否推荐该药物的批准进行了听证会。

但是,小规模的试验为委员会带来了危险信号,以及有关药物有效性的问题,这与奥斯汀并不相符。

奥斯汀在听证会上说:“我只能猜测你对Duchenne一无所知。”

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奥斯汀在听证会上为实验药物。 CBS新闻

甚至在听证室内围绕足球来展示药物的好处并没有影响委员会。 他们投票反对批准7-3。

这个家庭遭到了破坏。

“这是令人难以置信的令人失望的一天,”麦克纳里说。 “因为如果我们必须为每种药物都要经历这种药物,对于每种......罕见的疾病药物,我们都没有它。”

如果FDA同意委员会的建议并拒绝批准该药物 - Eteplirsen的制造商可以重新开始另一项试验。

但这可能需要数年时间 - 这些患有Duchenne的男孩 - 只是没有。

责任编辑:丁筷比